Wyobraź sobie, że patrzysz przez zaparowane okno samochodu. Po drugiej stronie widać kształty i ruch, ale wszystko jest rozmyte, kolory stonowane. Teraz wyobraź sobie, czy tak wyglądał świat za każdym razem, gdy otwierasz oczy. Takie jest życie milionów ludzi żyjących z zaćmą, główną przyczyną ślepoty na świecie.
Chociaż zaćmę można łatwo usunąć chirurgicznie, jest to inwazyjna i kosztowna opcja. W krajach rozwijających się pacjenci mogą w ogóle nie mieć dostępu do operacji. Niedawno ogłoszone niechirurgiczne leczenie tej choroby - związek chemiczny, który może „stopić” zaćmę, gdy zostanie zastosowany jako kropla do oczu - może potencjalnie wywrzeć duży wpływ na środowisko medyczne.
Związek został odkryty przez zespół naukowców z kilku amerykańskich uniwersytetów. Ich odkrycia zostały opublikowane w tym miesiącu w czasopiśmie Science .
Soczewka ludzkiego oka składa się głównie z wody i białek. Podczas gdy większość białek w organizmie człowieka jest odnawiana regularnie, nie dotyczy to białek soczewek.
„Twoje białka w soczewkach są tymi samymi białkami, z którymi się urodziłeś” - mówi Jason Gestwicki, profesor chemii farmaceutycznej na University of California w San Francisco. „Są tak stare jak ty.”
W zdrowej soczewce białka są starannie złożone. Ale wiek, genetyka i czynniki środowiskowe mogą powodować, że białka tworzą grudki zwane amyloidami. Kępy te zakłócają widzenie, powodując charakterystyczne zmętnienie związane z zaćmą. Amyloidy mogą pojawiać się po raz pierwszy w latach 40. lub 50., ale nie mogą powodować znacznego upośledzenia wzroku do 60. lub później.
Gestwicki i członkowie jego zespołu zastanawiali się, czy można znaleźć związek chemiczny, który mógłby wpływać na amyloidy. Możliwości było wiele: zaczęli od prawie 2500 związków, ostatecznie zdobywając pole do 12 związków w klasie chemicznej znanej jako sterole. Wykazano, że jeden sterol, zwany lanosterolem, wpływa na zaćmę, ale tylko wtedy, gdy jest wstrzykiwany bezpośrednio do oka. Zespół chciał czegoś, co można wykorzystać w postaci kropli do oczu. Kolejny z 12 steroli wyróżniał się. Zespół, nazywany przez zespół „związkiem 29”, wykazał w testach Petriego rozpuszczanie grudek amyloidu z wysoką skutecznością.
Następnym krokiem było przetestowanie związku 29 na myszach z zaćmą. Myszy te traktowano trzy razy w tygodniu przez sześć tygodni, stosując krople związku 29 w prawym oku i obojętną kontrolę w lewym oku. Pod koniec tego sześciotygodniowego okresu badacze zbadali myszy za pomocą lampy szczelinowej, czyli w jaki sposób okuliści mierzą zaćmę u ludzi. Wyglądało na to, że krople rozpuściły wiele amyloidów, dzięki czemu soczewki znów stały się przezroczyste.
Następnym krokiem będą testy na ludziach. Gestwicki i inny badacz Leah Makley założyli firmę ViewPoint Therapeutics, która ma nadzieję stworzyć bezpieczną kroplę do oczu zwalczającą zaćmę. „Jeśli wszystko pójdzie dobrze” - mówi Gestwicki, zaczną testy na ludziach w ciągu najbliższych dwóch lat.
Implikacje związku 29 nie kończą się zaćmą. Amyloidy są znakiem wielu chorób związanych z wiekiem, w tym choroby Alzheimera i Parkinsona. Jeśli możliwe jest stopienie tych bryłek białka w ludzkim oku, to teoretycznie podobne podejście może również działać na mózg. Gestwicki ma nadzieję przyjrzeć się tej możliwości w najbliższej przyszłości. Mówi, że sam Związek 29 może nie być przełomem w leczeniu neurologicznych chorób amyloidowych. Ale daje to naukowcom lepsze zrozumienie, jak taki proces mógłby działać.
„Związek 29 naprawdę pokazał nam cechy takiej cząsteczki, których moglibyśmy chcieć” - mówi Gestwicki. „Myślę, że to był naprawdę ważny kamień milowy.”
