Czy ludzie powinni mieć możliwość zmiany własnego kodu genetycznego? To pytanie jest przesiąknięte kontrowersjami - zwłaszcza od czasu opracowania CRISPR-Cas9, technologii, która może edytować genomy. Teraz National Institutes of Health zatwierdziły pierwsze badanie kliniczne CRISPR w Stanach Zjednoczonych, pisze Sara Reardon dla Nature News.
powiązana zawartość
- Nawożenie In Vitro było kiedyś tak kontrowersyjne, jak dzisiaj jest edycja genów
- Edycja genów zarodków daje wgląd w podstawową biologię człowieka
Do końca roku naukowcy z University of Pennsylvania przeprowadzą próbę, która sprawdza, czy technologia jest bezpieczna dla ludzi, informuje Reardon. CRISPR po raz pierwszy zostanie użyty na ludzkich genach w Stanach Zjednoczonych i zostanie zatwierdzony w krajach takich jak Wielka Brytania. Komitet Doradczy ds. Rekombinowanego DNA NIH, który zapewnia etyczną i badawczą kontrolę agencji, sprawdził i zatwierdził propozycję.
CRISPR, znany również pod swoją dłuższą nazwą, Clustered Regularly Interspaced Short Powindats, pozwala naukowcom włączać i wyłączać geny, a nawet wymieniać części DNA. Badanie to zostanie sfinansowane przez Parker Institute for Cancer Immunotherapy, który został założony z inwestycją w wysokości 250 milionów dolarów na początku tego roku przez byłego prezesa Facebooka, Seana Parkera.
Badanie będzie ukierunkowane na ludzkie komórki T, rodzaj białych krwinek, które są ważnym składnikiem układu odpornościowego, który zwalcza infekcje i choroby. Komórki T nie tylko zarządzają odpowiedziami immunologicznymi; mogą również wytropić i zabić komórki rakowe. W tym przypadku, mówi Reardon, naukowcy zarówno wstawiają, jak i edytują geny w komórkach T, a następnie umieszczają je z powrotem we krwi pacjentów w celu przekształcenia komórek w jeszcze lepsze maszyny do walki z rakiem.
Naukowcy planują to zrobić, edytując geny, aby pomóc komórkom T w wykrywaniu i kierowaniu komórek rakowych, a jednocześnie usuwając gen, który pozwala komórkom rakowym wykrywać je i atakować w zamian. Planują również usunąć białko, które może utrudnić walkę z rakiem, informuje Reardon. Te zmiany w komórkach T mają nadzieję zweryfikować bezpieczeństwo CRISPR i ulepszyć istniejące terapie przeciwnowotworowe.
Zatwierdzenie następuje nieco wcześniej niż oczekiwano: jak pisze Antonio Regalado dla MIT Technology Review, firma o nazwie Editas, która planuje leczyć ślepotę za pomocą CRISPR, od dawna uważana była za pierwszą, która otrzyma aprobatę. Ale nie przyszło bez kontrowersji.
Członkowie komisji rewizyjnej mieli obawy, że zarówno University of Pennsylvania, jak i wiodący badacz procesu, własne patenty i firmy, które mogłyby skorzystać z niedawno zatwierdzonego testu, pisze Jocelyn Kaiser dla Science Magazine . Członkowie zarządu wyrazili również obawy dotyczące spuścizny UPenn w zakresie terapii genowej. Młody mężczyzna o imieniu Jesse Gelsinger zmarł w 1999 roku podczas udziału w badaniu prowadzonym przez badaczy UPenn. Jego śmierć nastąpiła zaledwie cztery dni po wstrzyknięciu genów korygujących, które miały leczyć śmiertelną formę jego zaburzenia metabolicznego występującą u niemowląt.
Zatwierdzenie CRISPR przez RDAC jest tylko pierwszą przeszkodą dla tych, którzy chcą wykorzystać technologię do edycji ludzkich genów w USA, pisze Kaiser. Teraz naukowcy muszą czekać na rady etyczne i zatwierdzenia FDA. Ale na dobre lub na złe wydaje się, że CRISPR wkrótce stanie się więcej faktem niż fantazją w Stanach Zjednoczonych. Pytanie nie powinno już, a nawet jeśli, ale kiedy.
