Nowe badanie w tym tygodniu przesunęło granice edycji genów, pokazując ponownie, że naukowcy mogą teraz z powodzeniem naprawiać niektóre mutacje wywołujące choroby w ludzkich embrionach. Opublikowane wczoraj w czasopiśmie Nature wyniki spotkały się z wieloma nagłówkami, a informacje o przeprowadzce wyciekły jeszcze na początku ubiegłego tygodnia. Chociaż nie jest to pierwszy przypadek edycji ludzkich embrionów, ogłoszenie ponownie rozpaliło kontrowersje dotyczące etyki edycji genów. Oto pięć rzeczy, które powinieneś wiedzieć o tych najnowszych badaniach.
1. CRISPR uderza ponownie
W tym badaniu naukowcy pracowali z systemem edycji genów CRISPR-Cas9, który jest jak wycinanie i wklejanie genów. Opiera się na naturalnie występującym układzie odpornościowym występującym u wielu gatunków bakterii, w których drobnoustroje prowadzą „listę hitów” DNA wirusa w swoich genomach, aby mogły rozpoznać przyszłych niebezpiecznych intruzów. Jeśli którykolwiek z tych DNA jest obecny, bakterie wdrażają enzymy zwane Cas (białka związane z CRISPR), które precyzyjnie i skutecznie wycinają to DNA.
W najnowszym badaniu naukowcy wykorzystali to narzędzie do usunięcia mutacji w genie MYBPC3, która prowadzi do pogrubienia mięśnia sercowego - stanu potencjalnie śmiertelnego - donosi Emily Mullin z MIT Technology Review . Po udanym wycinaniu go skopiowali zdrową wersję do sekcji pokrojonej.
2. To nie jest pierwsza tego typu edycja z ludzkich embrionów
Badania te były godne uwagi ze względu na wykorzystanie żywotnych zarodków lub zarodków, które prawdopodobnie mogłyby rozwinąć się w dziecko, jeśli pozwolono by im rosnąć, donosi Dina Fine Moran dla Scientific American . To pierwszy raz, kiedy zdarzyło się to na ziemi amerykańskiej, ale naukowcy w Chinach już od lat pchają kopertę. W 2015 r. Grupa chińskich naukowców po raz pierwszy zmodyfikowała genetycznie zarodki. Na początku tego roku inna grupa naukowców po raz pierwszy zmodyfikowała geny żywotnych zarodków.
Rząd USA i jego podmioty stowarzyszone, w tym duże organy regulacyjne, takie jak Food and Drug Administration, nie mogą finansować badań z udziałem ludzkich embrionów, co oznacza, że naukowcy musieli korzystać z prywatnych lub instytucjonalnych funduszy na to badanie, informuje Heidi Ledford for Nature . Raport z lutego ostrożnie otworzył drzwi dla ewentualnego przyszłego finansowania przez rząd Stanów Zjednoczonych badań nad edycją genów zarodków, ale nie jest jasne, kiedy to zalecenie przejdzie do przepisów.
3. Kolejny krok może przenieść się za granicę
Kolejnym krokiem do tych badań jest sprawdzenie, czy zarodki zmodyfikowane w ten sposób mogą rzeczywiście rosnąć w zdrowy sposób, informuje Ian Sample z The Guardian . Ale USA surowo zabraniają tego rodzaju badań klinicznych i nie wydaje się prawdopodobne, aby zasady wkrótce się zmieniły.
„Przed nami jeszcze długa droga”, powiedział autor badania Shoukhrat Mitalipov. „Nie jest jasne, kiedy będziemy mogli przejść dalej”.
Aby posunąć się naprzód, naukowcy będą musieli udać się w bardziej liberalne miejsce, informuje Kate Lunau z Vice Motherboard . „Popieralibyśmy przeniesienie tej technologii do różnych krajów” - powiedział Mitalipov Lunau.
4. Jest kontrowersja
Mnóstwo przemyśleń i artykułów wstępnych towarzyszyło wczoraj wiadomościom o tych badaniach, przy czym wielu wyraziło obawy o to, jak daleko te badania popychają naukę na nieznane terytorium - i wzywa do ostrożności.
„Zbyt wiele nie wiemy o bezpieczeństwie edycji genów, aby umożliwić inżynierom, którzy potrafią przekazywać mutacje wędrować po Ziemi. Jakie są potencjalne skutki zdrowotne nawet niewielkich błędów edycji? Nie wiemy jeszcze” Alessandra Potenza pisze dla The Verge o raporcie opublikowanym wczoraj przez międzynarodową grupę genetyków.
„Polityka publiczna i dziedzina bioetyki nie dogoniły nauki o interwencji genetycznej” - pisze redakcja „ Los Angeles Times ”. „Najważniejsze jest, aby właściwie edytować ludzki gen, a nie tylko wkrótce”.
Inni opowiadali się za wiadomościami jako dającymi nadzieję osobom walczącym z chorobami dziedzicznymi. Obejmuje to Alexa Lee, który cierpi na dziedziczną neuropatię wzrokową Lebera, rzadką chorobę mitochondrialną. Pisze dla The Guardian:
„Tym, którzy nie są dotknięci chorobami genetycznymi, łatwo jest odrzucić postęp naukowy jako krok w stronę przyszłości, w której zaczniemy wybierać kryterium koloru oczu lub włosów z katalogu projektu własnego dziecka. Ale dla osób takich jak ja, dotkniętych przez nieuleczalna choroba genetyczna, która spowodowała, że stałem się ślepy, postępy naukowe w dziedzinie edycji genów i mitochondrialnej terapii zastępczej dają tylko nadzieję ”.
5. Nie projektujemy jeszcze dzieci
„Zostało to szeroko opisane jako początek ery projektowanego dziecka, co oznacza, że prawdopodobnie jest to piąty lub szósty raz, kiedy ludzie donieśli o tym świcie”, bioetyk Alta Charo, powiedziała Edowi Yongowi z Atlantyku . „I nie jest.”
Z jednej strony, informuje Megan Molteni z Wired, wybór cech chcących nie chcących dla dziecka jest w rzeczywistości o wiele trudniejszy niż ten proces. Naukowcy biorący udział w tym badaniu wzięli jeden gen i zmodyfikowali go, aby dostać się do zarodka w celu skopiowania zdrowej sekwencji DNA zamiast zmutowanej.
„Wszyscy zawsze mówią o edycji genów. Nie podoba mi się edycja słów. Niczego nie edytowaliśmy ani nie modyfikowaliśmy ”, mówi Mitalipov Molteni. „Wszystko, co zrobiliśmy, to niemodyfikacja zmutowanego genu przy użyciu istniejącego genu matki typu dzikiego”.
Cechy takie jak wzrost, kolor włosów i kolor oczu są kontrolowane przez setki lub tysiące osobnych genów w sposób, którego naukowcy jeszcze nie w pełni rozumieją. I wymagałyby łączenia w zupełnie nowe sekwencje DNA, które musiałyby zostać stworzone lub pobrane od innych ludzi. Mimo to badacze przewidują przyszłość, w której można to przedyskutować, i mają nadzieję, że będzie w rozsądny sposób kontrolowana.
„Istnieje obawa, że można to wykorzystać do ulepszenia, więc społeczeństwo musi wytyczyć granicę”, mówi Mitalipow Yong. „Ale jest to dość złożona technologia i jej regulowanie nie byłoby trudne”.
