Po raz pierwszy naukowcy zredagowali gen w zapłodnionych jajach ludzkich, który ma kluczowe znaczenie dla wczesnego rozwoju. Eksperymenty pomogły naukowcom poznać podstawową biologię człowieka w sposób, w jaki nie byli w stanie przeprowadzić badań na myszach.
powiązana zawartość
- CRISPR Edycja genów stosowana w leczeniu pacjenta po raz pierwszy
- Edycja genów ludzkich może rozpocząć się do końca roku w USA
Naukowcy pod kierownictwem Kathy Niakan, biolog rozwoju w Francis Crick Institute w Londynie, wyłączyli gen, który koduje białko o nazwie OCT4, o którym wiadomo, że jest aktywne w komórkach macierzystych, które mogą przekształcić się we wszystkie typy komórek znajdujące się w ciele, donosi Gretchen Vogel dla nauki . Wyłączenie genu zapewniło, że komórki zapłodnionych ludzkich jaj nie utworzyły komórek łożyska, komórek woreczka żółtkowego, a nawet komórek, które zwykle stałyby się płodem.
Wyłączenie tego samego genu w zarodkach myszy daje różne wyniki: Zarodki te stały się kulkami komórek głównie łożyska. Odkrycia sugerują, że gen kontroluje los kilku linii komórkowych i odgrywa nieco inną rolę u ludzi niż u myszy.
„Otwiera to możliwość użycia naprawdę potężnego, precyzyjnego narzędzia genetycznego do zrozumienia funkcji genów”, mówi Niakan Robowi z NPR . „Nigdy nie uzyskalibyśmy tego wglądu, gdyby tak naprawdę nie badaliśmy funkcji tego genu w ludzkich embrionach”.
Naukowcy opublikowali wczoraj swoje wyniki w Nature.
Nawet biorąc pod uwagę ten wgląd, praca ta jest raczej dowodem zasady - demonstracją mocy i użyteczności techniki edycji genomu CRISPER-Cas9, informuje Vogel. Technologia jest trochę jak nożyce molekularne, które pozwalają badaczom wycinać określone fragmenty DNA z genomu, a nawet zastępować kod własnymi instrukcjami.
Już naukowcy wykorzystali to narzędzie do dokonania szeregu ważnych postępów i odkryć, takich jak inżynieria niestandardowych zwierząt laboratoryjnych i testowanie potencjalnych metod leczenia raka. W ostatnich latach pojawiło się również kilka prób edycji terytorium ludzkiego genomu. W sierpniu amerykańscy naukowcy posługiwali się CRISPR, aby skorygować mutację powodującą śmiertelną chorobę serca. (Inni naukowcy zakwestionowali te ostatnie twierdzenia, donosi Ewen Callaway for Nature .)
Jednak na każdym kroku podjętym na tej drodze artykuły redakcyjne i opinie wymagają ostrożności.
„Obawy polegają na tym, że otworzymy drzwi klinikom płodności, które będą oferować edycję genów, aby uczynić przyszłe dzieci wyższymi lub silniejszymi lub cokolwiek, co chcą sprzedawać” - Marcy Darnovsky, szef grupy nadzorującej genetykę zwanej Centrum Genetyki i Społeczeństwo, mówi NPR . „Mogłoby to postawić nas w sytuacji, w której niektóre dzieci były postrzegane jako biologicznie lepsze od innych”.
Jednak praca Niakana i jej kolegów jest daleka od tej sytuacji. Badacze musieli zwrócić się do Urzędu ds. Zapłodnienia i Embriologii Człowieka, instytucji utworzonej w Wielkiej Brytanii, która rygorystycznie weryfikuje proponowane badania nad edycją zarodków, informuje Vogel dla Science .
„Zarodek dnia 5” (po lewej) pokazuje zarodek piątego dnia rozwoju, a „Zarodek z edycji dnia 5” pokazuje zarodek bez OCT4. Nie tworzy właściwej blastocysty, co wskazuje, że OCT4 jest potrzebny do rozwoju blastocysty (Dr Kathy Niakan / Nature) W klasycznych badaniach genetycznych badacze rutynowo wyłączają geny, aby dowiedzieć się, jak działają, informuje Ricki Lewis z projektu genetyki literackiej . Ale CRISPR pozwala im robić to samo z większą precyzją i dokładnością.
W nowych badaniach wykorzystano zapłodnione komórki oddane po poddaniu ludzi zabiegom zapłodnienia in vitro. „Jeśli chodzi o oświecenie wczesnego rozwoju człowieka, nie ma nic, co by pasowało do użycia prawdziwej rzeczy: ludzkich komórek i tkanek”, pisze Lewis.
Naukowcy wyłączyli gen, który koduje OCT4 na bardzo wczesnym etapie rozwoju. W ponad 80 procentach z 41 testowanych zapłodnionych komórek rosnące i dzielące się komórki nie utworzyły pustej sfery około 200 komórek, zwanej blastocystą. Wiele wysiłków zapłodnienia in vitro również kończy się niepowodzeniem na tym etapie, więc jest to kluczowy moment dla naukowców do zrozumienia.
„Dzięki zrozumieniu kluczowych genów zaangażowanych w rozwój blastocysty może to naprawdę pomóc w zrozumieniu tego ważnego, krytycznego okna rozwoju człowieka”, mówi Niakan dla NPR .
W artykule wstępnym sama Natura pochwaliła badania jako przykład tego, jak należy przeprowadzić badania edycji genomu ludzkiego:
Szczegółowe wymagania dotyczące badań będą się różnić, ale solidne ramy dla ich jak najwcześniejszej oceny wydają się najlepszym sposobem na zapewnienie, że spełniają najwyższe standardy. Organy regulacyjne, fundatorzy, naukowcy i redaktorzy muszą kontynuować współpracę, aby określić szczegóły ścieżki do edycji genomu linii zarodkowej, tak aby cenne zasoby i narzędzia, którymi dysponujemy, były wykorzystywane przy dobrej ocenie.
Przyszłe eksperymenty mogłyby wykorzystać CRISPR do zbadania roli innych genów. A eksperci będą uważnie obserwować, aby monitorować etykę tej pracy.
