Zanim Jean Bennett znalazła sposób na zastosowanie terapii genowej w leczeniu dziedzicznej ślepoty u dzieci, przywróciła wzrok szczeniętom - z których dwa obecnie mieszkają z nią, „goniąc wiewiórki po podwórku”.
Przez ostatnie 30 lat Bennett, naukowiec i lekarz z University of Pennsylvania School of Medicine, był pionierem w dziedzinie terapii genowej, szukając sposobu leczenia dziedzicznej formy ślepoty, z którą się rodzą ludzie - takiej, która kiedy rodzice dostają wiadomość, że powiedziano im, że „odkładają kolorowe książki do pokoju dziecka, uczą się brajla i odkładają marzenia o rowerze lub uprawiają sport” - mówi.
Kiedy Bennett i jej mąż, Albert Maguire, chirurg siatkówki, po raz pierwszy postanowili zaangażować się w badanie sposobów leczenia ślepoty genetycznej za pomocą terapii genowej w latach 90. XX wieku, nie mieli pojęcia, z czym się borykają, wyjaśnia.
„Czuliśmy, że wraz z rozwojem technologii, która pozwala ludziom klonować DNA i manipulować nim, oraz wiedzy o genach, możemy coś zmienić. Byliśmy bardzo naiwni. Nie znaliśmy wszystkich przeszkód, ale zaczęliśmy je pokonywać jeden po drugim ”, jak powiedział Bennett szefowi kuchni Spike Gjerde z Baltimore na„ The Long Conversation ”, wydarzeniu, które zgromadziło ponad dwóch tuzinów myślicieli przez osiem godzin przekazuje dwuosobowe dialogi na temat nadziei na przyszłość w Smithsonian Arts and Industries Building w dniu 7 grudnia 2018 r.
W grudniu 2017 r. Terapia genowa jej zespołu uzyskała aprobatę FDA, torując drogę nie tylko leczeniu dziedzicznej ślepoty, ale także badaczom do zastosowania terapii genowej w leczeniu wielu innych chorób genetycznych. W grudniu ubiegłego roku lek został zatwierdzony w Unii Europejskiej. W pewnym sensie przyszłość, na którą liczyła, wreszcie jest.
A jak to dokładnie leczy dziecko ślepoty?
„To absolutnie nie do opisania” - mówi Bennett. „Za każdym razem, gdy to widzę, absolutnie sprawia, że chcę płakać”.
