Po raz pierwszy naukowcy ze szpitala West China w mieście Chengdu w prowincji Syczuan wstrzyknęli pacjentowi komórki zmodyfikowane techniką edycji genów CRISPR-Cas9, donosi David Cyranoski z Nature . To wczesny krok w nową erę edycji genów, która obiecuje zrewolucjonizować zdrowie, rolnictwo, ochronę i inne dziedziny biologii.
powiązana zawartość
- Edycja genów zarodków daje wgląd w podstawową biologię człowieka
CRISPR to technika edycji genów pochodząca z naturalnie występujących układów odpornościowych występujących w różnych bakteriach, pisze Sarah Zhang dla Gizmodo . Gatunki te przechowują w swoim genomie „nieuczciwą galerię” DNA wirusa, aby mogły je rozpoznać, jeśli zaatakuje ich komórki. W przypadku wykrycia DNA wirusa bakterie wdrażają enzymy związane z CRISPR (inaczej Cas), które mogą znaleźć DNA wirusa atakującego i precyzyjnie go wyciąć.
Badacze zdali sobie sprawę, że jeśli mogliby pokazać białkom Cas kawałek docelowego DNA, enzymy patrolowałyby genom, wycinając te fragmenty kodu. Ta genialna metoda pozwoliła im przejąć kontrolę nad systemem w celu precyzyjnej edycji genów. Bakterią z najbardziej wydajnym genetycznym urządzeniem naprowadzającym jest w rzeczywistości Streptococcus pyogenes, który powoduje zapalenie gardła. Naukowcy pracują obecnie nad techniką CRISPR-Cas9, aby spróbować wyciąć sekwencje genów wywołujące choroby genetyczne, a nawet niedawno wykorzystali ją do częściowego przywrócenia wzroku niewidomym zwierzętom.
W tej najnowszej aplikacji onkolog Lu You z Sichuan University i jego zespół wyizolowali konkretny zestaw komórek T zwalczających raka od pacjenta z agresywną postacią raka płuc. Te komórki odpornościowe powinny atakować nieprawidłowe komórki, takie jak te występujące w guzach nowotworowych, ale nie zawsze działają. Niektóre guzy nowotworowe wykorzystują receptor PD-1 komórek T, który wyłącza odpowiedź immunologiczną. Tak więc naukowcy wycięli region DNA, który koduje białka PD-1 za pomocą systemu CRISPR-Cas9 i hodowali te zmodyfikowane komórki T przed ponownym wstrzyknięciem ich z powrotem do chorego pacjenta.
Mamy nadzieję, że usuwając kod genetyczny białek PD-1, komórki T zaatakują raka bez zahamowania.
Pierwsze wstrzyknięcie przebiegło bezproblemowo, a pacjent otrzyma drugą dawkę, ale poufność pacjenta ogranicza ilość informacji, którą naukowcy mogą dostarczyć, informuje Cyranoski. Dziesięciu innych pacjentów zostanie poddanych podobnym zabiegom, otrzymujących od dwóch do czterech zastrzyków, a następnie będzie monitorowanych przez sześć miesięcy.
Carl June, który bada immunoterapię na University of Pennsylvania, twierdzi, że to badanie prawdopodobnie pobudzi pewną zdrową konkurencję. „Myślę, że spowoduje to„ Sputnik 2.0 ”, biomedyczny pojedynek na temat postępów między Chinami i Stanami Zjednoczonymi, co jest ważne, ponieważ konkurencja zwykle poprawia produkt końcowy”, mówi Cyranoski.
Tracy Staedter z Seeker donosi, że laboratorium June jest obecnie jedynym laboratorium w Stanach Zjednoczonych, które posiada zgodę FDA na stosowanie technik CRISPR na komórkach T przeznaczonych dla ludzi.
Ale naukowcy w USA celowo poruszają się powoli na froncie CRISPR, informuje Staedter. W 2015 r. Naukowcy z Pekinu wykorzystali CRISPR do modyfikacji genomu ludzkiego zarodka, choć nie pozwolili na jego rozwój. Doprowadziło to do gorącej debaty na temat etyki korzystania z powstającej technologii na ludziach i skłoniło National Institutes of Health do utworzenia komitetu doradczego, który będzie nadzorował wszelkie propozycje stosowania CRISPR u ludzi.
