Agencja ds. Żywności i Leków podpisała pierwszą zatwierdzoną terapię genową w Stanach Zjednoczonych, otwierając nową ścieżkę medyczną w tym kraju.
„Wkraczamy w nową granicę innowacji medycznych z możliwością przeprogramowania własnych komórek pacjenta w celu zaatakowania śmiertelnego raka” - powiedział w oświadczeniu komisarz FDA Scott Gottlieb. „Nowe technologie, takie jak terapie genowe i komórkowe, mają potencjał przekształcania medycyny i tworzenia punktu zwrotnego w naszej zdolności do leczenia, a nawet leczenia wielu trudnych chorób”.
„Historyczna akcja”, jak ją nazywa FDA, zatwierdza leczenie przez firmę farmaceutyczną Novartis w przypadku młodzieńczej ostrej białaczki limfoblastycznej, donosi Jocelyn Kaiser dla magazynu Science . Do terapii immunologiczne komórki T są pobierane z krwi danej osoby i modyfikowane w celu dodania genu, który tworzy białko, które zachęca komórki T do atakowania komórek białaczkowych.
W przeciwieństwie do standardowych leków chemioterapeutycznych podawanych wielu pacjentom, ta metoda, zwana immunoterapią CAR-T, zasadniczo tworzy indywidualne leczenie dla każdej osoby, donosi Damian Garde dla STAT News. Pojedyncza dawka leczenia, zwana przez twórcę Kymriah, pozostawiła 83 procent pacjentów wolnych od raka po trzech miesiącach w badaniu klinicznym.
Ale to nie wszystkie dobre wieści. Garde twierdzi, że leczenie będzie kosztować 475, 000 USD, co, choć kosztowne, jest znacznie mniejsze niż oczekiwało wielu obserwatorów z zewnątrz. Pacjenci będą musieli podróżować do jednej z 32 lokalizacji w USA, aby ich komórki T zostały wyodrębnione i zmodyfikowane w 22-dniowym procesie. Jak donosi Kaiser, braki w badaniach klinicznych już stanowiły problem w niektórych centrach medycznych.
I pomimo wszystkich swoich korzyści, to leczenie może przynieść przerażające skutki uboczne, informuje Beth Mole dla Ars Technica. Najbardziej intensywny jest syndrom uwalniania cytokin, kiedy układ odpornościowy może przejść w nadbieg, atakując ciało, powodując stan zapalny, niewydolność narządów, drgawki, majaczenie, obrzęk mózgu, a w niektórych przypadkach nawet śmierć. Na razie preparat Kymriah jest zatwierdzony do stosowania tylko u osób poniżej 25 roku życia, które próbowały już bardziej konwencjonalnego leczenia białaczki i miały nawrót choroby.
Chociaż FDA nazywa to terapią genową, niektórzy eksperci zakwestionowali ich definicję tego terminu, pisze Kristen Brown dla Gizmodo . Nieporozumienie wynika z faktu, że zmodyfikowany gen sam niczego nie leczy ani nie naprawia defektu biologicznego. Leczenie przekierowuje limfocyt T do walki z chorobą.
Mimo to ta najnowsza aprobata jest ekscytującym krokiem w walce z rakiem. Kaiser twierdzi, że przed tą decyzją terapie genowe wcześniej uzyskały zgodę organów nadzoru w Europie i Chinach. Ponieważ edycja genetyczna nadal zyskuje na popularności w nauce i medycynie w Stanach Zjednoczonych, prawdopodobne są dalsze zatwierdzenia, zauważa Kaiser, w tym możliwe leczenie, które może wyleczyć wrodzoną ślepotę.
